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生物手艺激活阿尔茨海默病药物研发

时间:2011-09-07     泉源:医药经济报
据美国药品研究和生产商协会(PHRMA)宣布的“2010年阿尔茨海默病药物开发报告”显示,现在批准上市的5种阿尔茨海默病药物(加兰他敏、利斯的明、多奈哌齐、美金刚和他克林)的作用都为暂时性缓解疾病的症状。现在还没有预防疫苗、延缓疾病爆发、阻止疾病希望或治疗性药物问世。早期诊断对阿尔茨海默病的防治具有要害性作用,尤其是在爆发痴呆症状之前的实时发明至关主要。现在,当病人发明患有阿尔茨海默病时,往往已经最先爆发脑萎缩,并且平均存活期仅为9年。PHRMA指出,若是有一种药物可以把阿尔茨海默病的爆发延迟5年,那么,将会大大改善患者的生命质量,也会为美国的医疗保健节约4470亿美元。


  据悉,美国现在正在开发的阿尔茨海默病药物中,处在临床Ⅰ期的有49种,Ⅱ期有36种,Ⅲ期有9种,开发的新药具有以下特点:


  口服药物应具有抑制脑内β-淀粉样卵白沉积形成和降低tau形成神经纤维缠结(阿尔茨海默病的两个主要病理特征:β-淀粉样卵白沉积形成的晚年斑和tau群集形成的神经纤维缠结);


  鼻内给药可通过血脑屏障,用于轻度认知功效损害(阿尔茨海默病的前驱症状),降低β-淀粉样卵白和tau群集;


  基因药物可治疗阿尔茨海默病的症状,如短期基因损失和预防神经元殒命;


  疫苗靶向作用于脑内的β-淀粉样卵白,通过全身免疫系统诱导对特异性的免疫反应。


  下面是一些现在开发的最具希望的阿尔茨海默病药物。


  在疫苗领域,奥地利维也纳的AFFiRiS生物手艺公司现在正在开发3个阿尔茨海默病疫苗,药物的设计主要是诱导抗体靶向作用于β-淀粉样卵白。β-淀粉样卵白是阿尔茨海默病爆发的主要病理产品。其中一个疫苗AffitopeAD03已经进入Ⅰ期临床试验阶段。另一个疫苗AffitopeAD02现在处于Ⅱ期临床试验阶段,研究效果显示,早期阿尔茨海默病患者对差别剂量具有很好的清静性和耐受性。


  今年1月中旬,基于有用的研究资料,FDA周围和中枢神经系统药物咨询委员会推荐批准礼来的Amyvid(florbetapir),不过划定对判读AmyvidPET图像的医生需要做一个培训妄想,以镌汰临床应用时对患者诠释的纷歧致性。FDA已经接纳了委员会的建议,在3月份发给礼来的完全回应信中要求其提供诠释说明。


  Amyvid是一种分子显影剂,患者注射后举行PET扫描,用于检测患者脑内的β-淀粉样卵白斑块。问题是若是Amyvid上市,还要包管对医生举行适当培训。


  2010年,礼来制药公司以3亿美元收购总部位于宾夕法尼亚州费城的私人控股的放射性药品公司Avid(AvidRadiopharmaceuticalsInc.)。Amyvid是首个进入美国多中心、试验性新药临床研究的β-淀粉样卵白显影化合物。在吸收到完全回应信之前,礼来CEOJohnLechleiter在接受采访时称,公司对Amyvid获得FDA批准充满信心。


  在遗传学领域,2月份美国阿尔茨海默病协会(Alzheimer’sAssociation)宣布,将与国际阿尔茨海默病genomics/\" target=\"_blank\">基因组妄想相助,配合寻找阿尔茨海默病的致病基因,相助单位包括西欧的一些大学。


  初期阶段,将对2万名阿尔茨海默病患者和2万名康健晚年人举行较量。随着研究的推进,将有1万名阿尔茨海默病患者和1万名康健受试者纳入此项研究。这些研究的受试者来自欧洲、英国、美国和加拿大。


  Ceregene公司开发的一个基因治疗药物CERE-110现在处于Ⅱ期临床试验阶段,不过此药治疗帕金森病顺应症的疗效更引人注目。

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